Dopo 40 approvato un farmaco per il sarcoma, dimezza la mortalità

Sarcomi dei tessuti molli, tumori rari per i quali finora esistevano poche opportunità di cura: da oggi una speranza in più viene da un farmaco che già nella sperimentazione clinica di fase 2 ha dato risultati così importanti di efficacia e di sicurezza che l’Ema, l’agenzia europea del farmaco, ha deciso di non attendere la fase 3 e di approvarlo, in attesa degli studi successivi di conferma. E’ il primo farmaco per il sarcoma dei tessuti molli che viene approvato dopo 40 anni.
Si chiama olaratumab e l’Aifa, Agenzia italiana del farmaco, l’ha autorizzato per il momento solo per i pazienti adulti. Lo studio che c’è dietro, pur su un ridotto numero di pazienti, ha mostrato che con olaratumab in associazione col chemioterapico doxorubicina è possibile una riduzione del 54% della mortalità e un prolungamento della sopravvivenza dell’80%.
Il sarcoma dei tessuti molli è un tumore raro che si forma all’interno di muscoli, tessuti connettivi, vasi sanguigni o linfatici, nervi, legamenti e tessuto adiposo. In tutta Europa sono 23 mila le persone colpite ogni anno. In Italia si stimano oltre 3500 nuovi pazienti all’anno che, nelle forme gravemente metastatiche hanno scarsa speranza di sopravvivenza a 5 anni.
“E il ‘fattore tempo’ – dice Ornella Gonzato, presidente dell’ Associazione Paola che riunisce questi pazienti – è importante. Questo ha inciso nel proficuo lavoro di squadra tra industria, pazienti, ricercatori e autorità regolatoria, che ha reso rapidamente accessibile a livello europeo quello che d’ora in poi sarà il farmaco di prima linea per questi tumori”.
“Ma c’è ancora molto da fare – sottolinea Silvia Stacchiotti, oncologa dell’Istituto Tumori di Milano – C’è da mettere bene a fuoco il meccanismo d’azione ancora non perfettamente chiaro, anche se si sa che questo anticorpo monoclonale ricombinante, totalmente umano, interferisce con i meccanismi cruciali per lo sviluppo del tumore, agendo anche sulle potenzialità del sistema immunitario. Inoltre i tipi di sarcoma sono tanti, 70. Bisognerà andare a vedere come si comporta il farmaco in ognuno di essi”.
La rarità del tumore e le difficoltà di diagnosi e cura hanno indotto l’European reference network (Ern) per le malattie rare a individuare nei Paesi centri di riferimento, 10 per l’ Italia.
E una commissione ministeriale già dalla fine del mese comincerà a lavorare alla costituzione di una Rete dei tumori rari.